2020-12-15 22:18:06
基因治疗公司Prevail Therapeutics盘前涨超105%，礼来宣布拟以22.50美元/股的价格收购Prevail Therapeutics。
Prevail成立于2017年，最初由OrbiMed旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生发起成立，他在2016年确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司，旨在开创独特基因疗法，来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。
在核心技术方面 Prevail获得了由Regenxbio开发的名为 NAV AAV9 的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体技术的专利许可，将用来开发基因治疗候选产品。
不同于以往针对神经系统淀粉样变、Tau蛋白等靶点新药，Prevail带来了更深入、更精细的全新研发策略：细化了目标适应症，专门针对那些由溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病。溶酶体功能相关特定基因突变，可见于各临床亚型的帕金森病（包括年轻早发型）、某些类型的阿茨海默病、以及额颞叶失智症（痴呆）等。
