2024-01-15 09:22:35
百万CAR-T疗法“治不好最高退60万” 从民间到官方 求解创新药支付难
曾经因为百万元一针的天价将很多患者拒之门外的“抗癌神药”CAR-T，终于迎来支付门槛的调整。
日前，从复星凯特了解到，为了进一步提升用药可及性，减轻患者的治疗负担，公司推出中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划：符合条件的患者在使用奕凯达？治疗后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万人民币的返还。
据悉，按疗效付费在国外是更为常见的一种药品创新支付方式，但在国内却还推行不多。此次复星凯特得以率先跨出这一步，核心在于这款产品有着较为充足的数据去支撑疗效评价：
奕凯达？不仅是中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品，也是目前拥有最多和最大样本量的真实世界研究数据，以及最长随访时间的CAR-T产品。
而促使公司跨出这一步的一个重要背景是，因为价格昂贵，国内上市的CAR-T产品普遍还面临着“医保进不了，商保又跟不上”的支付困境。如此，企业只能展开自救。
百万CAR-T按疗效付费
截至目前，奕凯达？（阿基仑赛注射液）已经在中国获批两项适应症，分别是2021年6月获批的三线适应症：治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者；2023年6月获批的二线适应症：治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。
据复星凯特项目负责人齐渊元介绍，上市迄今，奕凯达？在国内已成功治疗超过600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者，“虽然对比全球超过1.3万例的使用数量还有限，但这个起步势头与当年美国刚上市的时候其实是差不多的”。
此次，复星凯特联合国药控股旗下宸汐健康推出奕凯达？中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划，目的正是为了进一步推动产品的商业化。毕竟，一针超过100万元的CAR-T产品定价超出了绝大多数患者的支付能力。
高值创新疗法采用按疗效付费的支付方式在国外是比较成熟的做法，在国内也有一些探索，但真正能够做下来的却不多。因此，奕凯达？“按疗效付费”，究竟会有多少患者愿意买单，市场对此还颇有疑虑。
复星凯特并不讳言自己还在摸索的路上，但希望将来能给整个CAR-T行业树立一个可以借鉴的典型样本。并且，为了保证项目的实际落地效果，公司在这一次的项目设计上很是下了一番功夫：
“比如我们采用3个月的CR（完全缓解）数据作为评估标准，而非6个月或者9个月的数据，就是考虑到3个月的CR数据，也能够预示很好的疗效，同时跟OS（总生存期）、PFS（无进展生存期）等数据又有很强的相关性。如果用6个月或者9个月的数据，把时间拖得太久，就有可能影响患者的下一步治疗决策。”
“另外，不像其他很多肿瘤的治疗，有没有缓解，通常只能依据一些量表或者检验科的血项做出判断。但淋巴瘤的治疗则不一样，判断有没有缓解，只要做PET-CT即可，这是一个相对清晰客观的标准。但考虑到公允性的问题，我们特意引入第三方合作，届时将由第三方邀请的临床专家对患者的治疗情况作出判断。”在11日的现场发布会上，齐渊元介绍道，并表示很有信心在中国落地这样的方案。
在国药控股创新中心副总经理王正珏看来，有别于其他一些“疗效险”项目，奕凯达？“按疗效付费”方案的突破性还体现在，设定患者的入组门槛比较低。“只要持有医生开出的CAR-T处方的中国大陆患者就能申请该项目”。据称，虽然该项目刚刚推出，但1月1日已经有第一名患者入组。
高值创新药仍陷支付困境
创新药获批后如果能进入医保，往往对后续的商业化更为有利。但CAR-T产品因为定价较高，所以很难进入医保。
基本医保对创新药准入的重要性不言而喻。近期，在一场行业会议上，就有业内人士援引第三方统计数据表示，“很多创新药产品在纳入医保前后的销量和处方量，都会出现非常惊人的变化幅度”。
然而，在基本医保“保基本”的大前提下，这样的机会很少能给到高值创新药物。
以国内已经上市的两款CAR-T细胞疗法——阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）为例，在刚刚结束的最新一轮国谈前夕，还有消息传出，这两款产品未能进入医保谈判名单。
而在国谈结束后，进一步了解到，其实不仅是这一轮，在此前的国谈中，这两款CAR-T产品因为定价较高，也都没有走上“国谈”谈判桌的机会。
随着人口老龄化的加速，加上获批创新药的增多，未来医保基金的支付负担势必会愈发沉重。这也意味着，创新药械仅依靠医保准入还远远不够。如何在基本医保之外，通过其他创新支付手段为创新药械的发展提供源源不断的动力，因此备受业界期盼。
创新支付手段有不少，像慈善赠药、患者援助项目（PAP）、医疗费用分期支付，以及复星凯特推出的CAR-T产品按疗效价值支付（PFP）都属于此类。
另外，从国外经验来看，要提高一款创新药的可及性，发挥商保的支付价值至关重要。而且，发展商业健康保险在国内已经被纳入多层次医疗保障体系建设的国家顶层设计。
早在2020年，中共中央、国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》就明确提出，“到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”。
到2022年，党的二十大报告又进一步明确要促进多层次医疗保障有序衔接，完善大病保险和医疗救助制度，落实异地就医结算，建立长期护理保险制度，积极发展商业医疗保险。
近日，国家医保局在答复委员提案时再次强调，下一步将加强与相关部门的沟通，注重顶层制度设计和政策引导，加快推动商业健康保险发展。
商业健康险：距离医疗产业还很远
尽管是大势所趋，但创新药械追求多元支付准入的这条路并不好走。
“2022年的时候，有多个独家产品有资格参与国谈，但没有申报，而到了2023年又选择申报，这说明什么？”
对此，艾昆纬亚太区卫生经济与真实世界研究负责人谢洋推测认为，“由于价格认定等原因，企业最初有可能觉得进国家医保挑战还比较大，因此希望先自行探索一些创新支付的方式。但是经过一年的努力，可能又发现并不能达到自己的预期，于是第二年重新选择了国谈申报这条道路。”
特别是作为多元支付的中坚力量，商业健康险发挥的作用依旧有限，有业内人士甚至将其形容为，“距离医疗产业还很远”。
“在商业健康保险这方面，过去近20年，医疗险的发展还是比较缓慢。中国商业健康险仍以重疾险为主，但这样一个保险产品并不直接对应任何一项药品或者器械的支付。”中国人寿再保险上海分公司总经理顾顼说。
也为了和医疗产业走得更近，顾顼说，“我们专门设立了一个功能部门，就是希望借此加强保险和医疗的融合联动，让我们能够对承保的风险有更深的了解，因为到底用什么样的药能够达到什么样的疗效，这样的疗效对应有多少支付价值，类似这些经济、医疗效能的评估可能都超出了我们保险公司自身能够掌控的范围。”
一位健康险资深专家则坦言道，商业健康保险是一项专业技术性强、管理难度大的业务，保险公司单凭一己之力设计创新医疗技术保险产品，超出自身风险管控能力。不仅仅是因为相关专业人才的匮乏，这其中同样有信息互联、数据共通等其他需要解决的问题。
“目前中国商业健康保险所面临的情况与此前日本非常类似。当年日本刚刚进入深度老龄化社会的时候，其医保基金也有很大的支付压力，但当时日本的保险市场还是以寿险为主，商业健康保险占比很小。所以当时日本的商保公司一样没有能力做这样一种赔付型的先进医疗技术保险产品。”
“此后，日本厚生劳动省，也就是日本负责医疗卫生和社会保障的主要部门，专门组织团队对这款产品进行深度开发，对哪些创新技术可以准入，怎样评估其疗效价值、哪些医院可以使用这些创新技术等细节一一作出规范。这款产品是将基本医保无法纳入的先进医疗技术专门切出来，由商保组成的共保体来承保支付，形式上有点类似于现在国内的‘惠民保’。”曾担任国际健康险再保险公司首席医疗官的邵晓军博士告诉记者。
求解在路上
事实上，除了企业以外，为解决创新技术的支付问题，各地都在进行大量积极而有益的探索，近年来大热的惠民保正是其中之一。
惠民保，即城市定制型商业医疗保险，这是一种普惠类的商业健康保险产品。在地方政府支持下，“惠民保”依托保险公司和相关平台，以商业化模式运作，凭借保费低、门槛低、保额高等普惠性特点，短短两三年间覆盖范围涉及约30个省（自治区、直辖市），产品数量超过200款。
作为基本医保的补充，惠民保承接了一部分创新疗法的支付，因此受到很多药企的欢迎。以复星凯特的奕凯达？为例，目前已经纳入超100款城市惠民保项目。
然而，惠民保还不是真正意义上的商保产品，也很难扛起支持创新的大旗。虽然具有一定的突破性，在产品的设计上它有着商保的逻辑，同时又打破了传统的商保边界，将老年人、既往症等人群也纳入了保障范围，但在一些人眼里，它更像是发展中“社保属性大于商保属性”的过渡产品。
在上海市医疗保障局局长夏科家看来，惠民保最重要的是其示范意义，在未来支持商业健康保险的发展过程中间，它的一些做法和经验依然值得复制和推广。
“所以，我们会进一步把它做好，继续发挥它的作用。2023年我们的沪惠保又增加了创新特药的种类，现在总共纳入了约40种创新特药；提升服务水平方面，我们这些年是通过大数据的应用，大大优化了购买、核保、理赔等各项流程，我们基本实现在线购买10秒钟搞定，平均结案时间2.4天，这对于很多传统商保产品来说是无法做到，甚至无法想象的一些事情。”他说。
值得一提的是，2023年7月底，上海市医保局等七部门联合印发《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》，提出9大类，28条新政，为提升创新药械的可及性和可负担性寻找更多可能。
这一文件引发了业界的高度关注，尤其是其中有多达16条的支持措施与商保相关，直击商业健康险发展中的多个痛点，包括将推进多方合作加强商业健康保险产品供给、数据赋能支持商业健康保险产品开发等。
在解读中，夏科家亦重申，商业健康保险的下一步主要目标应是提供创新药械的保障。“我们希望商业保险和基本医保能够错位进行保障，最好是保一些我们不保的创新药械、特需服务、高端医疗等自费项目。”他说。
上海求解创新药支付难题能否迎来破冰？包括邵晓军在内，业界都满怀期待。
（亚汇网编辑：章天）
